Accelerating neuromuscular treatment selection
El objetivo es combinar nuevos recursos disponibles para desarrollar un método para evaluar fármacos con el objetivo de restaurar la expresión de distrofina en la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Los objetivos son: desarrollar ensayos de micro-placa de células con cultivos de músculo de enfermedades neuromusculares (NMDs) para cuantificar pequeñas diferencias en las proteína diana y permitir una comparación más precisa sobre la eficacia de una mayor cantidad de fármacos utilizando un número menor de células de pacientes; desarrollar una terapia mediante oligonucleótidos antisentido (AO) en DMD mediante el diseño de AOs dirigidos a nuevos exones y analizando los exones que no se ven afectados por el fármaco para combinarlos con los AOs.
Fecha inicio
01/09/2013
Fecha fin
31/08/2017
Beneficiario
Virginia Arechavala
Organización de acogida
Osakidetza: OSI Ezkerraldea-Enkarterri-Cruces IIS Biocruces
Presupuesto del proyecto
100.000€
